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Murilo é um menino encantador de apenas 04 anos que mora na cidade de Campinas/SP com seus pais Tamys e Paulo. Filho único, o Mumu é uma criança apaixonada por carros, carismático e ama brincar com os primos. Quando tinha apenas 1 ano e 2 meses teve uma crise convulsiva em casa, o que nos fez procurar ajuda médica e durante a investigação com o neurologista, notamos que havia uma alteração importante em duas enzimas hepáticas (TGO e TGP) sem causa aparente, mas através disso fizemos diversos exames para tentar descobrir o porquê dessa alteração. Um desses exames foi o CPK em que o resultado de altos níveis indicou a presença de um problema mais sério. O próximo passo então foi o exame genético que confirmou o diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne quando o Murilo já tinha 02 anos. Desde então ele segue em tratamento com fisioterapias, vitaminas especificas e o uso de corticóides.

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Sobre a Síndrome

O que é a Distrofia Muscular de Duchenne?

Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença rara, neuromuscular, de evolução neurodegenerativa, de origem genética, causada pela ausência da proteína distrofina, devido a mutações no gene da DMD.

A origem genética da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) está ligada ao cromossomo X e a mutação no gene da distrofina é transmitido pela linhagem materna, acometendo indivíduos do sexo masculino. Em 60% dos casos, as mães são portadoras da mutação, com risco de transmissão de 50% em cada gestação; os demais 40% dos casos, são causados por “mutação nova”. A incidência da DMD na população é de 1 em 3.500 meninos nascidos e é uma das principais causas de mortalidade na adolescência.

Os primeiros sinais clínicos da fraqueza muscular iniciam entre 3 e 5 anos, e são caracterizados por quedas súbitas ao solo, dificuldade de subir escadas e de se levantar do chão, necessitando de apoios. A fraqueza muscular é progressiva, culminando com a perda da marcha, entre 6 e os 13 anos. A progressão continuada da fraqueza muscular, determina deformidade grave da coluna vertebral, dos membros superiores e inferiores paralelamente, instala-se a progressão da insuficiência respiratória e cardíaca, principais causas da mortalidade entre 18 e 20 anos de vida.

O medicamento que o Murilo precisa é o ELEVIDYS.

Precisamos do Elevidys

Em junho de 2023, sob a via de aprova ao acelerada, foi aprovada pelo FDA (agência americana), a terapia gênica desenvolvida pela Sarepta Therapeutics, para tratamento de pacientes pediátricos deambuladores (que ainda andam) de 4 a 5 anos com Distrofia Muscular de Duchenne, com presença de deleção entre os exons 18 a 58 no gene da distrofina (o Murilo possui a deleção do exon 44). Nesta primeira aprovação, liberada para uso somente nos Estados Unidos da América. O remédio produz no corpo do Murilo uma mini-distrofina, proteína parecida com a que uma criança saudável produz, por isso tem o poder de desacelerar essa doença.

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